В Челябинской области для детей с миодистрофией Дюшенна купили новое лекарство генной терапии

В Челябинской области для детей с миодистрофией Дюшенна купили новое лекарство генной терапии, передает корреспондент Агентства новостей «Доступ».

Мышечная дистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, при котором происходит необратимое разрушение мышечных клеток. Заболевание связано с мутацией в Х-хромосоме: в абсолютном большинстве случаев оно поражает мальчиков.

Препарат элевидис поставляет в организм укороченную, но полноценную копию гена дистрофина, благодаря которому происходит рост и укрепление мышц. Таким образом, препарат помогает остановить развитие заболевания.

Лекарство получили Артем и Сергей из Челябинской области, сообщает Детская городская клиническая больница № 8.

«Элевидис стал доступен подопечным Фонда "Круг добра" с июня 2024 года. Накануне лекарство получил 50-й ребенок с таким диагнозом. Им стал четырехлетний Степан из Екатеринбурга. Экспертный совет Фонда одобрил уже 63 заявки регионов на предоставления препарата, прием заявок на терапию препаратом продолжается», – говорится в комментарии.